Už roky sa hovorí o vývoji lieku na Downov syndróm. Možno sa o niekoľko rokov stane realitou. Nebude eliminovať Downov syndróm a jeho podstatu, je zameraný na zlepšenie kognitívnych zručností ľudí s Downovým syndrómom, teda bude eliminovať ich deficit intelektu. Liek označený AEF0217 ako je už v klinickej štúdii.
AELIS FARMA, biotechnologická spoločnosť špecializujúca sa na liečbu mozgových porúch, dnes oznámila, že v rámci klinickej štúdie fázy 1 (z 3), ktorej cieľom je posúdiť bezpečnosť, znášanlivosť a farmakokinetické vlastnosti lieku, bol liek AEF0217 podaný prvej skupine zdravých dobrovoľníkov. V tejto fáze sa hodnotí bezpečnosť a znášanlivosť jednorazových a viacnásobných dávok lieku AEF0217 v rozsahu od 0,2 mg do 6 mg, ako aj vplyv potravy na absorpciu lieku u celkovo 68 zdravých dobrovoľníkov vo veku od 18 do 55 rokov.
Podávanie lieku AEF0217 s použitím dávky v očakávanom terapeutickom rozsahu má dobrú znášanlivosť a vykazuje povzbudivé charakteristiky bezpečnosti a expozície plazmy pre ďalší klinický vývoj.
AEF0217 je druhou zlúčeninou novej triedy liekov vyvíjaných spoločnosťou Aelis Farma: inhibítorov špecifických pre signalizáciu receptora CB1 (CB1-SSi). Táto nová trieda liekov je založená na objavení nového regulačného mechanizmu mozgu výskumnou skupinou Dr. Piera Vincenza Piazzu, spoluzakladateľa a generálneho riaditeľa spoločnosti Aelis Farma a bývalého riaditeľa Neurocentra Magendie INSERM v Bordeaux vo Francúzsku.
CB1-SSi majú jedinečný mechanizmus účinku, ktorý im umožňuje špecificky sa zamerať na aktivitu CB1 sprostredkujúcu patologickú hyperaktivitu receptorov, pričom bazálne fyziologické funkcie zostávajú nenarušené. Receptor CB1 je hlavný receptor v endokanabinoidnom systéme, ktorý je zodpovedný za reguláciu viacerých fyziologických a kognitívnych procesov.
AEF0217 má byť prvou liečbou kognitívnych deficitov spôsobených hyperaktivitou receptora CB1, ktorá je spôsobená nesprávnym fungovaním endogénneho endokanabinoidného systému. Nedávne štúdie ukázali, že kognitívne poruchy spojené s Downovým syndrómom (trizómia 21) sa týkali práve hyperaktivácie receptora CB1.
V súčasnosti neexistuje žiadna schválená liečba kognitívnych porúch spojených s Downovým syndrómom, čo predstavuje významnú neuspokojenú lekársku potrebu vzhľadom k tejto časti populácie.
CB1-SSi sú jedinečné vďaka svojej schopnosti inhibovať hyperaktivitu receptora CB1 bez zmeny normálnych fyziologických funkcií a bez toho, aby spôsobovali významné vedľajšie účinky, čo sú dve obzvlášť dôležité kritériá pri liečbe zraniteľných pacientov, ako sú pacienti s Downovým syndrómom.
Dr. Pier Vincenzo Piazza dodal: „AEF0217 má silný terapeutický potenciál na zlepšenie starostlivosti o pacientov s Downovým syndrómom, ktorí majú kognitívne deficity, pre ktoré v súčasnosti neexistuje účinné medicínske riešenie.“
Program fázy 1 je súčasťou európskeho projektu H2020 ICOD (Improving Cognition in Down Syndrome), ktorý je vedený v spolupráci s Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM) v Barcelone a profesorom Raphaelom de la Torre Fornell, koordinátorom projektu a hlavným riešiteľom štúdie. Vo februári 2021 získal projekt ICOD od Európskej komisie finančné prostriedky vo výške 6 miliónov eur na financovanie klinického vývoja AEF0217 na liečbu kognitívnych deficitov spojených s Downovým syndrómom.
„Pozitívne výsledky z prvej skupiny zdravých dobrovoľníkov, ktorým bol podaný AEF0217, sú veľmi dôležitým prvým krokom na ceste k sľubnej terapii kognitívnych deficitov spôsobených Downovým syndrómom. Sme radi, že môžeme byť súčasťou tohto projektu, ktorý predstavuje skutočnú nádej pre mnohých ľudí s Downovým syndrómom a ich rodiny,“ dodal profesor Rafael de la Torre Fornell, hlavný expert klinických skúšok a koordinátor projektu ICOD.
Zdroj: http://biotech-spain.com/en/articles/aelis-farma-announces-good-results-from-its-first-administration-in-humans-for-aef0217-its-first-drug-candidate-for-the-treatment-of-cognitive-disorders-in-down-syndrome/